面向邊遠(yuǎn)民族地區(qū)發(fā)揮中醫(yī)藥治療優(yōu)勢(shì)造福地中海貧血患者

地中海貧血

當(dāng)血液中的血紅蛋白不足時(shí)就是貧血。貧血有很多種類。最普遍貧血就是缺乏鐵質(zhì)的貧血。其主因是由于人體得不到足夠的鐵質(zhì)來(lái)制造血紅蛋白。重型地中海貧血是另一種貧血，其主因是血紅蛋白不足，與鐵質(zhì)吸收是完全無(wú)關(guān)的，因?yàn)橹匦偷刂泻Ｘ氀且环N遺傳病。

地中海貧血是一種血液病，這種病在很多地方都有發(fā)生，尤其是在地中海地區(qū)的國(guó)家，中東及亞洲地區(qū)。

地中海貧血可分為兩大類，分別有甲型(α)和乙型(β)。另外亦有輕型、中型及重型地中海貧血之劃分。

目前治療方法

1.輸血和定時(shí)注射除鐵藥物；

2.骨髓或臍帶血移植。

治療的不利方面

1.經(jīng)輸血可能產(chǎn)生過(guò)濾性病毒疾??；

2.脾臟腫大;

3.膽結(jié)石結(jié)成;

4.除鐵藥有時(shí)亦會(huì)產(chǎn)生影響視力、聽(tīng)覺(jué)和骨骼生長(zhǎng)的副作用。

攻堅(jiān)克難，立足臨床，服務(wù)農(nóng)村——補(bǔ)腎益髓法治療β-地中海貧血項(xiàng)目的啟示

由廣安門醫(yī)院吳志奎研究員領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊(duì)，在益髓生血法治療β-地中海貧血研究項(xiàng)目上取得了令人矚目的成績(jī)?？疾煸擁?xiàng)目研究的過(guò)程及特點(diǎn)，對(duì)推動(dòng)今后中醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展不無(wú)裨益。

首先是攻堅(jiān)克難。地中海貧血是一種遺傳性血液病，也是世界上發(fā)病高、危害大的單基因遺傳病。而在國(guó)內(nèi)外，目前尚沒(méi)有治療β-地中海貧血的特效治療手段。課題組科研最初面臨的處境無(wú)疑是資料匱乏、難度大、結(jié)果難以預(yù)期，但是他們選擇了迎難而上，因?yàn)榭蒲袆?chuàng)新的價(jià)值就蘊(yùn)涵在艱難探索之中。

其次是立足臨床。課題組匯聚了中西醫(yī)專家學(xué)者，既有中醫(yī)傳統(tǒng)理論的指導(dǎo)，也有現(xiàn)代科技手段的支撐，但更重要的是，他們始終結(jié)合臨床搞科研，在病例分析、對(duì)照、驗(yàn)證的各個(gè)環(huán)節(jié)，不辭辛勞，不避煩難，18次深入高發(fā)區(qū)。以詳實(shí)的數(shù)據(jù)充分證實(shí)了中藥治療β-地中海貧血的優(yōu)勢(shì)與前景。

再次是面向基層，服務(wù)農(nóng)村。醫(yī)學(xué)科研的目的無(wú)疑是為人民健康服務(wù)。我國(guó)僅廣西、廣東、海南三地，地中海貧血基因攜帶者就近2000萬(wàn)人。但高昂的治療費(fèi)用曾讓大部分患者就醫(yī)無(wú)門。課題組深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠(yuǎn)民族地區(qū)，充分發(fā)揮中醫(yī)藥“簡(jiǎn)便廉驗(yàn)”的特色優(yōu)勢(shì)，用中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并建立了面向廣大患者的“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”。該課題的社會(huì)價(jià)值之所以令人稱道，就在于為基層、邊遠(yuǎn)地區(qū)的患者帶來(lái)了福音，緩解了“看病難、看病貴”。（壯壯）

廣西、廣東地中海貧血患病現(xiàn)狀

我國(guó)是地中海貧血的高發(fā)國(guó)。僅在廣西 α－地中海貧血發(fā)病率達(dá)15％，β－地中海貧血發(fā)病率5％，地中海貧血基因攜帶者高達(dá)900多萬(wàn)。廣東地中海貧血基因攜帶者高達(dá)700多萬(wàn)。廣西醫(yī)科大學(xué)曾對(duì)廣西40個(gè)縣10萬(wàn)多中小學(xué)及幼兒園孩子進(jìn)行抽樣，發(fā)現(xiàn)地中海貧血基因攜帶者高達(dá)20％；地中海貧血是廣西發(fā)生率最高危害最大的遺傳病，地中海貧血的預(yù)防和治療刻不容緩。關(guān)注地中海貧血患者的治療，在我國(guó)更是迫在眉睫的任務(wù)。對(duì)已出生的β－地中海貧血患者的治療及如何提高這類人群的生存質(zhì)量,是至今國(guó)際醫(yī)學(xué)尚未解決的難題。因此對(duì)該病的防治研究是關(guān)系優(yōu)生優(yōu)育、人口與健康，尤其在我國(guó)它是關(guān)系到邊遠(yuǎn)民族地區(qū)民族素質(zhì)、社會(huì)穩(wěn)定與繁榮的有重大社會(huì)效益和實(shí)際意義的大事。

中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院依托中醫(yī)藥治療疑難病領(lǐng)先的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，采用補(bǔ)腎益髓法治療β-地中海貧血，造福新生兒的未來(lái)

補(bǔ)腎益髓法治療β-地中海貧血，是中醫(yī)藥治療疑難病領(lǐng)先的優(yōu)勢(shì)項(xiàng)目研究。自國(guó)家“七五”攻關(guān)至今，依托多項(xiàng)國(guó)家自然基金資助，由中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門醫(yī)院牽頭與中國(guó)人民解放軍三0三醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所合作，經(jīng)過(guò)20余年的聯(lián)合攻關(guān)，已完成了4個(gè)階段成果的鑒定。取得了領(lǐng)先的臨床研究成果。課題組18次深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠(yuǎn)民族地區(qū)，用中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并在高發(fā)區(qū)建立了面向廣大患者的“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”，得到了當(dāng)?shù)卣蛷V大患者的歡迎與支持。

中醫(yī)藥治療β-地中海貧血的理論基礎(chǔ)與治則治法

研究人員在國(guó)家“七五”攻關(guān)項(xiàng)目“腎生髓理論現(xiàn)代研究”中發(fā)現(xiàn)，補(bǔ)腎益髓中藥能促進(jìn)造血，提高血紅蛋白含量，提出了中醫(yī)腎藏精生髓、髓生血理論是中醫(yī)治療β-地中海貧血理論基礎(chǔ)的假說(shuō)，設(shè)想中醫(yī)腎生髓理論指導(dǎo)中藥治療β-地中海貧血可能是一條全新的路子。得到了臨床試驗(yàn)的支持，并在研究中驗(yàn)證了這一理論的客觀性。

β－地中海貧血屬于中醫(yī)“童子勞”、“虛勞”等范疇，該病多因先天稟賦不足，精血不充所致。病機(jī)上既有腎精虧虛，脾腎兩虛，精血不足，又有黃疸、積聚，本虛標(biāo)實(shí)是其特點(diǎn)。治療上應(yīng)采用補(bǔ)腎益髓法，以滋腎養(yǎng)肝、益精生血、健脾補(bǔ)氣、消痞退黃為治療原則。根據(jù)中醫(yī)理、法、方、藥相統(tǒng)一的原則擬定出補(bǔ)腎益髓法的代表方（益髓生血顆粒）。

高發(fā)區(qū)臨床治療走出了中醫(yī)藥治療β-地中海貧血的新路子

1.經(jīng)益髓生血顆粒治療3個(gè)月后，患者Hb、RBC、Ret、HbF自服藥第一個(gè)月起至3個(gè)月療程結(jié)束均明顯提高（P〈0.01），而安慰劑組患者在服安慰劑3個(gè)月中血液指標(biāo)無(wú)明顯改善；按西醫(yī)療效標(biāo)準(zhǔn)要求，主要藥效學(xué)指標(biāo)Hb、RBC、Ret、HbF上升為有效，治療組30例中有效28例，2例無(wú)效，有效率93.33%；安慰劑組有效3例，無(wú)效27例，有效率10%，兩組比較有非常顯著意義（P〈0.001）；中醫(yī)辨證和臨床證候按CRF表量化評(píng)分，結(jié)果表明治療組經(jīng)益髓生血顆粒治療3個(gè)月后，患者臨床中醫(yī)證候評(píng)分量化分析6種癥狀中除“食少、納呆”一項(xiàng)改善不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義外，其余“面色萎黃”、“頭暈?zāi)垦！?、“心悸”、“氣短”、“倦怠乏力”等癥狀均明顯改善（P〈0.05），而安慰劑組則無(wú)明顯改善。兩組比較治療組中醫(yī)臨床癥狀改善有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。患者肝、脾B超結(jié)果顯示：益髓生血顆粒治療組肝斜徑與療前比略縮小，不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P〉0.05），脾臟橫徑與療前比明顯縮?。≒〈0.05），而安慰劑組肝斜徑、脾橫徑與療前比無(wú)明顯變化，治療組肝、脾腫大縮小，硬度得到緩解。兩組肝腎功能均無(wú)明顯變化，無(wú)不良反應(yīng)。益髓生血顆粒治療組患者在臨床癥狀、中醫(yī)證候和血液指標(biāo)（Hb、RBC、Ret、HbF）等的改善方面均非常明顯優(yōu)于安慰劑組。

科學(xué)地闡明療效機(jī)理，初步明確了中藥治療β-地中海貧血療效特點(diǎn)和作用環(huán)節(jié)

中藥治療β-地中海貧血不改變患者的基因突變型，不同基因型療效有明顯差異，對(duì)雜合子型患者療效優(yōu)于純合子型患者；中藥治療β-地中海貧血可顯著提高患者的整體效應(yīng)，血紅蛋白（Hb）含量穩(wěn)定升高；明顯提高血紅蛋白珠蛋白鏈比（γ/β+γ珠蛋白鏈比值），明顯提高患者外周血γ-珠蛋白mRNA表達(dá)。上述研究從深層次闡述了中醫(yī)腎生髓理論分子基礎(chǔ)的科學(xué)內(nèi)涵；使已領(lǐng)先的中藥治療β-地中海貧血從理論到實(shí)踐達(dá)到新的水平。

中藥治療β-地中海貧血的科學(xué)意義和應(yīng)用前景

1.研究采用大樣本、隨機(jī)、單盲、安慰劑平行對(duì)照臨床研究和服安慰劑后再給益髓生血顆粒治療患者自身對(duì)照的比較研究；進(jìn)行中醫(yī)證候量化評(píng)分，臨床癥狀與血液學(xué)指標(biāo)改變相關(guān)性的動(dòng)態(tài)觀察，提高了中醫(yī)藥治療β地中海貧血研究的科學(xué)性。

2.首次從基因突變與療效關(guān)系、基因表達(dá)與調(diào)控，以及從調(diào)控珠蛋白mRNA表達(dá)的不同層面，探討了中藥治療β-地中海貧血作用靶點(diǎn)的分子機(jī)制。

3.揭示了益髓生血治療β-地中海貧血療效特點(diǎn)和作用環(huán)節(jié)，闡明了中醫(yī)腎生髓、髓生血理論的分子學(xué)基礎(chǔ)，顯示出中藥治療β-地中海貧血獨(dú)特的理論基礎(chǔ)和實(shí)踐優(yōu)勢(shì)。

4.這是針對(duì)世界醫(yī)學(xué)難題高起點(diǎn)的屬中醫(yī)藥治療疑難病領(lǐng)先的優(yōu)勢(shì)項(xiàng)目研究。中科院院士沈自尹教授指出：“中藥治療β-地中海貧血的成果，其重要意義在于這是首次在國(guó)際上用藥物對(duì)單基因遺傳病實(shí)現(xiàn)不改變基因結(jié)構(gòu)，而是修飾、調(diào)節(jié)基因表達(dá)與基因產(chǎn)物功能就獲得無(wú)副作用和后遺癥的顯著療效?！?/p>

5.中藥益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，將對(duì)“首都醫(yī)藥支邊”發(fā)揮積極作用。

益髓生血顆粒作為內(nèi)部制劑獲北京市藥監(jiān)局批文，文號(hào)為【2004】京藥制試字【0587】第2296號(hào)，已在高發(fā)區(qū)應(yīng)用。

堅(jiān)持面向邊遠(yuǎn)民族地區(qū)，發(fā)揮中醫(yī)藥治療優(yōu)勢(shì)，造福廣大地中海貧血患者

課題組18次深入廣西高發(fā)區(qū)和邊遠(yuǎn)民族地區(qū)，用益髓生血顆粒治療β-地中海貧血，并在高發(fā)區(qū)建立了“中西醫(yī)結(jié)合β-地中海貧血治療中心”和“地中海貧血之家”，得到了當(dāng)?shù)卣蛷V大患者的歡迎與支持。

課題組人員將繼續(xù)堅(jiān)持深入高發(fā)區(qū)，用中藥治療β-地中海貧血，提高該項(xiàng)研究的科學(xué)性、創(chuàng)新性，為傳統(tǒng)中醫(yī)藥走向世界，造福于人類作出新貢獻(xiàn)。