龐貝氏癥酵素替代療法可望后年上市

龐貝氏癥酵素替代療法發(fā)明者臺(tái)灣地區(qū)“中研院”陳桓崇最近透露，該療法已進(jìn)行全球第三期臨床試驗(yàn)，證明療效良好，可望在２００６年初正式上市。

龐貝氏癥是一種糖類(lèi)代謝疾病，患者因肝糖不能轉(zhuǎn)化葡萄糖，無(wú)法產(chǎn)生能量，導(dǎo)致四肢無(wú)力，并有呼吸困難和心臟衰竭的癥狀。據(jù)介紹，龐貝氏癥患者一歲以前夭折的比例高達(dá)９０％，兩歲以前夭折的比例為１００％。臺(tái)灣每年有１０～２０個(gè)新生兒患此癥。

陳桓崇用１０年時(shí)間研發(fā)的酵素替代療法已在美國(guó)、歐洲和亞洲對(duì)５０多名患者進(jìn)行第三期臨床試驗(yàn)。美國(guó)最早用這一方法治療的小孩現(xiàn)在已經(jīng)４歲多，外表與一般小孩沒(méi)有兩樣。