科學(xué)家研究用人造染色體治療遺傳疾病

在細(xì)胞里添加一整條“定制”的人造染色體，可望成為用基因技術(shù)治療遺傳疾病的一種新做法。加拿大一家公司用小鼠進(jìn)行的初步試驗(yàn)表明，人造染色體的確能使所需的基因發(fā)揮作用。

基因是染色體上的片段，遺傳疾病是由基因缺陷引起的，用完好無(wú)損的基因取代有缺陷的基因，可治療疾病。以前基因療法的普遍做法是，以無(wú)害的病毒為載體，將所需基因運(yùn)送到患者細(xì)胞染色體需要修補(bǔ)的地方。但病毒的“載貨量”太小，只能運(yùn)送一兩個(gè)小基因，而許多疾病需要修補(bǔ)多個(gè)基因才可能治好。要讓病毒在準(zhǔn)確的地點(diǎn)“卸貨”也很不容易，有時(shí)候病毒攜帶的基因會(huì)落到染色體上錯(cuò)誤的地方，導(dǎo)致癌癥。

于１９日出版的英國(guó)《新科學(xué)家》雜志報(bào)道說(shuō)，現(xiàn)在世界各地已有一些研究小組在嘗試新方法，通過(guò)添加整條染色體而不是替換單個(gè)基因來(lái)治病。加拿大染色體分子系統(tǒng)公司的科學(xué)家說(shuō)，他們以正常小鼠的染色體關(guān)鍵“零件”為基礎(chǔ)，制造出了人造染色體。它能像正常染色體那樣分裂和遺傳，所攜帶的特定基因能發(fā)揮作用。

科學(xué)家培育了一批內(nèi)部包含人造染色體的細(xì)胞，往一部分細(xì)胞的人造染色體里添加一個(gè)基因，該基因可產(chǎn)生一種人類血液激素———紅細(xì)胞生成素。隨后，科學(xué)家將這些細(xì)胞注射到小鼠體內(nèi)，結(jié)果小鼠體內(nèi)的紅細(xì)胞數(shù)量顯著增加，顯示人造染色體攜帶的紅細(xì)胞生成素基因發(fā)揮了作用。而那些人造染色體內(nèi)不含該基因的細(xì)胞，注射到小鼠體內(nèi)后就不會(huì)引起這種效果。

科學(xué)家認(rèn)為，利用類似的方法，可望治療血友病等。醫(yī)生可從患者身上提取細(xì)胞，添加攜有所需基因的人造染色體，再將細(xì)胞注射給患者本人。人造染色體的基因運(yùn)載能力比病毒大得多，可以攜帶多個(gè)基因。

不過(guò)，在進(jìn)行人體實(shí)驗(yàn)之前，還需要更多的研究以證明這類方法的有效性、穩(wěn)定性與安全性。例如，人造染色體里不能含有不需要的基因，以免導(dǎo)致意外。